易慕峰EpCAM CAR-T产品获FDA孤儿药资格

9月17日，易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）近期获得美国FDA的孤儿药资格，用于治疗胃癌患者。易慕峰新闻稿表示，这是FDA对IMC001在胃癌治疗领域突出意义的认可。

EpCAM是循环肿瘤细胞（CTC）的生物标志物，它在消化系统肿瘤的转移灶和原位灶中均表达高，而在正常组织中表达量较低。EpCAM在正常组织中表达在免疫细胞不易接触到的细胞基底侧面，而在肿瘤恶性转化过程中，其表达模式转变为在细胞膜上均匀分布。

IMC001正是靶向EpCAM的自体CAR-T产品。基于EpCAM在正常组织和肿瘤组织间表达量和表达模式的差异，IMC001能够区分肿瘤组织和正常组织，具有良好的剂量窗口，且在临床前研究中显示出潜力的抗肿瘤活性。

为评估IMC001在晚期EpCAM+消化系统肿瘤的安全性和初步有效性，易慕峰已经进行了两项研究者发起的临床研究（IIT）。在针对晚期胃癌的临床试验中，中低剂量组6名晚期胃癌患者中有2名患者被评定为部分缓解（PR），中剂量组三例患者的存活时间均已超过10个月，其中1例PR患者在IMC001单药单次输注后28周成功进行了胃癌根治手术，安全性良好。

易慕峰创始人、董事长兼首席执行官（CEO）孙敏敏博士表示，非常高兴公司具有战略意义的产品管线取得了重大进展，这是今年公司获得的第三项孤儿药资格。IMC001是围绕易慕峰“化实体瘤为血液瘤”策略下立项开发的产品，并在早期IIT中初步验证了这一策略的正确性，患者经过治疗可以控制住复发转移，并有长期生存获益的可能，以及有1例原本没有手术机会的患者成功转化成手术根治的状态。中国每年有约40万胃癌新发病人，有巨大的未满临床需求，且胃癌二线治疗药物已效果有限，二线复发后更是缺乏好的治疗手段。接下来，他们将继续推进IMC001的IND申报和临床研究，为患者提供创新的CAR-T细胞免疫治疗方案和更多治疗选择，旨在提高晚期胃癌患者的生活质量和延长其生存期。

公开资料显示，易慕峰致力于突破实体瘤治疗，以及给患者带来长期生存获益的免疫细胞治疗药物开发。该公司从实体瘤治疗痛点和临床获益出发，在全球范围内首次提出“化实体瘤为血液瘤”的临床策略。IMC001正是围绕这个策略率先开发的CAR-T产品。

孙敏敏博士在此前接受药明康德内容团队采访时曾表示：“‘化实体瘤为血液瘤’策略的提出，源自易慕峰创办初期举办的一场由科学家、医生和产业精英共同参与的头脑风暴。从医生的角度来看，实体可见的肿瘤并不可怕，患者终死亡的原因是肿瘤的复发和转移。如果病人能够控制住复发和转移，那么实现带瘤长期生存并不是难事。所以，治疗实体瘤的黄金有效性指标是总生存期（OS），即长期的生存率。借鉴细胞疗法在血液瘤中的治疗经验，我们提出“化实体瘤为血液瘤”的联合治疗方案，即利用手术、介入、消融等手段清除实体肿瘤，使用CAR-T产品等细胞治疗清除CTC和微小病灶，两者结合实现“1+1>2”的临床效果。”