针对第二批罕见病!这些新药2023年刚在中国获批
2023-09-22 来源:医药观澜
9月20日,备受关注的《第二批罕见病目录》名单出炉,目录包含了86种罕见疾病。根据公开资料梳理,今年以来在中国获批的创新药和生物类似药中,就有多款产品针对《第二批罕见病目录》中的疾病,比如神经纤维瘤病、发作性睡病、Alagille综合征等等。本文中就让我们看看这些药物都有哪些?它们都分别用于治疗哪些罕见病?
疾病:神经纤维瘤病
获批产品:硫酸氢司美替尼胶囊
公司:阿斯利康/默沙东
公开资料显示,神经纤维瘤病是一组会导致神经组织上形成肿瘤的遗传病,这些肿瘤可能发生于神经系统的任何部位。神经纤维瘤病共有三种类型,即1型神经纤维瘤病(NF1)、2型神经纤维瘤病(NF2)和神经鞘瘤病。其中NF1是由于合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起,这种基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK),进而导致肿瘤的生长。在20%~50%的NF1患者中,肿瘤在神经鞘上发展,导致丛状神经纤维瘤(PN)。PN可导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容,并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤。
2023年5月,由阿斯利康(AstraZeneca)和默沙东(MSD)公司共同开发的MEK抑制剂硫酸氢司美替尼胶囊在中国获批,用于3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者的治疗。作为一款MEK抑制剂,司美替尼能够选择性地抑制MEK1和MEK2,从而让失调的信号通路恢复正常,进而缓解儿童NF1患者的病情。据阿斯利康新闻稿介绍,临床研究结果显示司美替尼胶囊可缩减神经纤维瘤体积,帮助患者缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症。
疾病:发作性睡病
获批产品:盐酸替洛利生片
公司:琅钰集团
发作性睡病是一种罕见神经系统疾病,患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环,导致出现嗜睡症状。其两大症状是白天过度嗜睡(EDS)或在正常清醒时反复失控睡眠发作,以及肌肉无力突然发作(猝倒)。该病其他症状还包括了入睡前幻觉、睡眠瘫痪和夜间睡眠紊乱等,往往对患者的生活质量、工作或学习能力以及身心健康造成严重的影响。
2023年7月,琅钰集团旗下子公司琅铧医药引进的盐酸替洛利生片在中国获批,用于治疗发作性睡成人患者的日间过度嗜睡或猝倒。替洛利生是由Bioprojet公司研发的⼀种选择性组胺H3受体反向激动剂。该药通过一种全新的作用机制发挥作用,即通过增强组胺能神经元活性,增加大脑中促进觉醒的神经递质组胺的合成和释放,进而提高患者的清醒度和警觉性。琅铧医药拥有该药在中国的独家权益。
疾病:Alagille综合征
获批产品:氯马昔巴特口服溶液
公司:北海康成
Alagille综合征是一种常染色体显性遗传疾病,可导致晚期肝脏疾病和死亡。该病以胆管发育异常和外肝脏器官(如肾脏和眼睛)以及骨骼和心血管系统的受累为特征。100%的患者都有肝脏受累,通常在新生儿期或出生后的前3个月内表现为慢性胆汁淤积(胆汁流动减慢或停滞)。除了黄疸、皮肤黄色瘤和肝肿大外,患者还会出现严重的瘙痒,这可能导致患儿搔抓而引起皮肤畸形、情绪障碍、睡眠剥夺和学习中断,并严重影响患者的生长、发育和生活质量,并可能导致肝移植。
2023年6月,北海康成引进的氯马昔巴特口服溶液在中国获批,用于治疗1岁及以上Alagille综合征患者胆汁淤积性瘙痒。氯马昔巴特口服溶液是Mirum公司开发的一种口服、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,它可以阻断胆汁酸肠肝循环,降低肝内和血清中的胆汁酸水平,减少由此介导的肝脏损伤,缓解瘙痒。北海康成拥有该药在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权,用于治疗包括胆道闭锁、Alagille综合征和进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)在内的三种罕见肝病以及其它可选择的适应症。
疾病:骨巨细胞瘤
获批产品:纳鲁索拜单抗
公司:石药集团
骨巨细胞瘤是一种原发的骨肿瘤,介于良性肿瘤和恶性肿瘤之间,是交界性骨肿瘤。该病的发病部位主要集中于四肢长骨骨端及中轴骨和骨盆骨,靠近关节,肿瘤较大时往往影响关节活动。骨巨细胞瘤若不治疗,肿瘤可持续增大,甚至出现病理骨折。若治疗不及时,残留骨质变少,肿瘤的治疗可能不得不从刮除改为切除。在某些情况下,甚至可能需要截肢进行治疗。
2023年9月,石药集团附属公司津曼特生物开发的RANKL单抗纳鲁索拜单抗注射液在中国获批,用于治疗不可手术切除或手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤成人患者。纳鲁索拜单抗采用皮下注射方式,可通过阻断RANKL与破骨细胞前体细胞、破骨细胞、破骨细胞样巨细胞等细胞的膜上受体RANK结合,进而抑制RANKL-RANK信号通路介导的上述细胞分化成熟与功能活性。
疾病:全身型幼年特发性关节炎
获批产品:托珠单抗注射液生物类似药
公司:百奥泰
据文献报道,幼年特发性关节炎(JIA)是一组16岁前起病,病因不明,以慢性关节炎(持续6周或以上)为主要特征,可伴有其他组织、器官损害的全身性疾病,并除外其他原因所致。全身型幼年特发性关节炎(sJIA)起病时以弛张热为突出表现,病程中可出现关节病变。sJIA易并发巨噬细胞活化综合征,可危及生命。
2023年1月,百奥泰开发的托珠单抗注射液生物类似药在中国获批,为全身型幼年特发性关节炎等患者带来了新的治疗选择。根据百奥泰新闻稿,托珠单抗注射液是一款靶向白介素-6受体(IL-6R)的重组人源化单克隆抗体,可与可溶性及膜结合型IL-6 受体(sIL-6R和mIL-6R)特异性结合,并抑制由sIL-6R和mIL-6R介导的信号传导。 托珠单抗原研药由罗氏(Roche)研发,此前已经在中国获批治疗包括全身型幼年特发性关节炎等在内的多项适应症。
疾病:胶质母细胞瘤
获批产品:贝伐珠单抗生物类似药
公司:正大天晴、神州细胞
胶质母细胞瘤(GBM)是一种治疗困难的高侵袭性脑肿瘤。由于GBM的复杂性和抗药性,这种疾病的治疗面临着重重挑战。传统的治疗方法如手术切除、放射疗法和化学治疗仍无法完全控制疾病的进展,且药物选择也非常有限,需要更多创新和针对性的治疗方法。
贝伐珠单抗原研产品由罗氏开发,这是一种重组人源化抗-VEGF单克隆抗体,可选择性地与人血管内皮生长因子(VEGF)结合并阻断其生物活性。贝伐珠单抗主要通过三大方式发挥抗肿瘤作用,即现有的血管系统退化、抑制新生血管生成、抗血管通透性。2023年3月和6月,正大天晴和神州细胞开发的贝伐珠单抗注射液生物类似药分别获批,为复发性胶质母细胞瘤等患者带来了新的治疗选择。此前,贝伐珠单抗原研产品已在中国获批用于治疗胶质母细胞瘤等多种适应症。
除了上述产品,还有其他创新药已经在中国获批治疗罕见病。此外还有许多针对罕见病的在研产品已经取得了重要进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望更多的新药能够早日进入临床,造福每一位罕见病患者。
声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息,如作者信息标记有误,或侵犯您的版权,请联系我们,我们将在及时修改或删除内容,联系邮箱:marketing@360worldcare.com