斯坦福大学医学院教授、Fractyl Health 公司科学顾问 Mark Kay 博士表示,基因治疗在一些罕见疾病中已经取得了成功,这可能为基因治疗在更常见疾病(例如肥胖、2型糖尿病)中的持续获益打开了大门。GLP-1 PGTx在临床前肥胖小鼠模型中的疗效和迄今积累的毒理学研究表明,对胰腺进行局部基因治疗现在可能是可行的,可以治疗社会上令人烦恼的慢性疾病。
Fractyl Health 公司首席科学官 Timothy Kieffer 博士表示,我们的目标是设计一种更好的GLP-1疗法,它有可能具有更好的减肥效果、更好的耐受性和更强的持久性。我们的GLP-1 PGTx有可能提供这些好处,因为它针对胰腺,旨在模拟人类生理学,并可能提供持久益处。
Fractyl Health 公司首席执行官 Harith Rajagopalan 博士表示,GLP-1机制在肥胖和2型糖尿病中的作用是显而易见的,但我们也知道,我们需要的治疗2型糖尿病和肥胖的方法是即使患者停止用药后仍然有效。我们利用Rejuva平台的目标是开发候选基因疗法,可以持久地改变肥胖和2型糖尿病发展轨迹,现在的临床前概念验证数据进一步巩固了这种方法的可行性。