FDA完全批准的阿尔茨海默病新药落地海南乐城

研究结果表明，治疗18个月后，Leqembi组患者的认知和记忆功能下降的速度减慢了27%。根据模型预测，Leqembi将早期阿尔茨海默病患者进展为中度的时间推迟2-3年。

近日，澎湃科技获悉，日本卫材药业（Eisai）和美国渤健公司（Biogen）联合开发的阿尔茨海默病（AD）新药Leqembi正式通过海南省药品监督管理局审核，落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“海南乐城”），商品名为“乐意保”，定价3328.2元/瓶。

三个月前的2023年7月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布完全批准Leqembi（通用名：Lecanemab）上市。这也是20年来一款获得FDA完全批准的阿尔茨海默病新药。

据悉，落地海南乐城意味着：患者无论是否具有海南户籍，均可在乐城购买该药物，但仅可在乐城使用该药物，不能带出乐城范围。

海南乐城是中国的“医疗特区”，于2013年经国务院批准设立，享有“特许医疗、特许研究、特许经营、特许国际医疗交流”等一系列特殊政策，它也是中国内地真实世界数据应用的先行区。

目前，海南乐城已经成立20多家医院，上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院是其中一家公立医院。瑞金医院神经内科学科带头人、长江特聘教授刘军及其团队康文岩主任医师等是Leqembi引进项目的负责人。预计该药很快将进入瑞金海南医院。

近日，已有不少AD患者向刘军、康文岩咨询这款药。康文岩建议有需求的患者通过门诊咨询，带齐病史资料面诊以方便严格综合评估，或者在瑞金海南医院的互联网门诊挂号咨询。

阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病，其主要的病理学特征为脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）的沉积、大脑神经细胞内Tau蛋白异常磷酸化聚集以及神经元损伤和坏死等。临床表现为记忆障碍、语言障碍、认知障碍、以及人格和行为改变等，严重影响患者的日常生活。

目前，全球范围内约有4400万名阿尔茨海默病患者。随着人口老龄化速度的加快，阿尔茨海默病患者人数正迅速增长，预计到2050年，全球患病人数将达到1.3亿。中国是世界上阿尔茨海默病患者人数较多、增长速度较快的国家。阿尔茨海默病导致家庭与社会负担变重，家庭照护者平均每周需要放弃47小时的工作时间，因阿尔茨海默病引起的相关经济开支占全国国内生产总值（GDP）的1.47%，约为2015年人均GDP的2.4倍。

此前用于治疗阿尔茨海默病的药物基本上只能改善疾病的症状，不能逆转疾病。在Leqembi之前，只有渤健研发的Aducanumab这一款用于疾病修饰治疗（即延缓或阻断病情）的阿尔茨海默病药物被引进乐城。

Leqembi是一种人源化抗Aβ单克隆抗体，通过减少大脑中聚集的Aβ发挥疗效。与Aducanumab作用靶点不同，Leqembi主要作用于毒性较大的可溶性寡聚体和原纤维，而Aducanumab更倾向作用于不溶性纤维。

Leqembi的3期Clarity-AD研究由全球235个研究中心共同参与，纳入了1795名年龄在50-90岁之间的轻度阿尔茨海默病患者。研究结果表明，治疗6个月时，Leqembi组和安慰剂组就出现了显著统计学差异，治疗18个月后，Leqembi组患者的认知和记忆功能下降的速度减慢了27%。此外，Leqembi还可显著降低患者脑内淀粉样蛋白负荷并延缓tau沉积。根据模型预测，Leqembi将早期阿尔茨海默病患者进展为中度的时间推迟2-3年。

在安全性方面，没有死亡病例与Leqembi或安慰剂相关。报告的严重不良事件是输液相关反应（发生率为1.2%）、淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA-E，发生率为0.8%）、房颤（发生率为0.7%）、晕厥（发生率为0.7%）和心绞痛（发生率为0.7%）。

“ARIA 表现为影像学研究中所见的大脑区域暂时性肿胀，通常会随着时间的推移而消退，并可能伴有大脑内部或表面的小出血点。尽管 ARIA 通常不伴有任何症状，但可能会出现症状，包括头痛、意识模糊、头晕、视力改变和恶心。ARIA也很少会出现严重且危及生命的脑水肿，可能与癫痫和其他严重的神经系统症状有关。使用此类药物治疗的患者可能会发生脑出血，并且可能致命。”FDA称，处方信息中包含黑框警告，提醒患者和护理人员与ARIA 相关的潜在风险。

据悉，2022年12月，Leqembi已在中国申报上市，预计较快在2024年上半年获批。