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阿斯利康「依库珠单抗」新适应症在华获批
2023-10-18 来源:医药魔方
10月17日,阿斯利康补体C5抑制剂依库珠单抗的新适应症获国家药监局批准,用于治疗视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。
NMOSD是一种攻击中枢神经系统(CNS)的罕见破坏性疾病,其中由抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体引起的补体激活在疾病过程中起重要作用。NMOSD常见的症状是横脊髓炎和视神经炎,横脊髓炎可导致包括瘫痪在内的行动不便,视神经炎可导致失明等视觉问题。NMOSD患者会经历不可预测的复发,可能对患者大脑和脊柱造成不可逆转的损伤,并导致长期残疾。
依库珠单抗(商品名:Soliris)是全球一款获批的补体抑制剂,通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活。依库珠单抗早于2018年8月23日在国内获批上市,用于治疗阵发性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS),并于2023年6月2日获批治疗全身型重症肌无力(gMG) 。
依库珠单抗作用机制
一项代号为PREVENT的多国、双盲、平行对照III期临床研究评估了Soliris用于治疗自体抗AQP4抗体阳性NMOSD的有效性和安全性。试验共纳入了在过去12个月内有至少两次复发史或24个月内有三次复发史,并在筛查前的12个月内至少复发一次的143例成人患者,以2:1的比例被随机分配至Soliris或安慰剂组接受治疗。
结果显示,与安慰剂组相比,Soliris组患者的NMOSD复发风险降低了94.2%(p<0.0001)。在48周时,接受Soliris治疗的患者中有97.9%没有复发,而安慰剂组这一数值为63.2%。在关键的次要终点上,与安慰剂相比,Soliris治疗将判定的年度复发率减少了95.5%(p<0.0001)。总体而言,Soliris具有良好的耐受性,其安全性与先前的临床研究和其在其他已获批适应症中的表现一致。
依库珠单抗起初由Alexion开发,2020年12月12日,阿斯利康以390亿美元收购Alexion获得了依库珠单抗和Ravulizumab(商品名:Ultomiris)这两款重磅补体C5抑制剂。根据阿斯利康财报,2022年,Soliris和Ultomiris全球销售额分别为37.62亿美元和19.65亿美元。
阿斯利康在补体领域进行了全面布局,除了Soliris和Ultomiris外,该公司first-in-class口服因子D(Factor D)抑制剂danicopan作为C5抑制剂的附加治疗,在治疗PNH的III期研究中大获成功(详见:阿斯利康first-in-class口服PNH新药III期研究成功,已申报上市)。
此外,阿斯利康的C5/albumin双抗ALXN1720已进展至II期临床阶段。ALXN1720是第三代C5抑制剂,是一种迷你双抗(25kD),只包含了靶向C5的抗体重链可变区(VH)和与白蛋白(albumin)特异性结合的抗体片段。较小的分子量可以带来更好的渗透性,并且与白蛋白的结合能够延长其半衰期。ALXN1720有望成为一款可居家用药的每周1次的皮下注射疗法。ALXN1720已完成针对全身型重症肌无力(gMG)的II期研究,但未披露结果。阿斯利康将在今年启动ALXN1720治疗gMG的III期研究。
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