翰森制药血液疾病创新疗法在中国获批临床

中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，Keros Therapeutics申报的1类新药HS-20106注射液获得临床试验默示许可，拟开发用于治疗各种原因导致的血细胞减少。公开资料显示，HS-20106（KER-050）是一种“工程化的配体捕获体”，正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）患者和骨髓纤维化患者血细胞减少（包括贫血和血小板减少）的治疗。翰森制药通过一项近2亿美元的合作获得了该产品在中国内地、香港和澳门地区的独家权益。

截图来源：CDE官网

造血是在骨髓中产生血细胞的过程。当血细胞适当成熟时，它们会离开骨髓并进入循环。无效造血，即未成熟血细胞未能适当发育为成熟细胞，可能导致低水平的循环红细胞（贫血）、白细胞（中性粒细胞减少）或血小板（血小板减少）。

公开资料显示，KER-050是一种“工程化的配体捕获体”，由经修饰的TGF-β受体（即激活素受体IIA型）配体结合区域与人源抗体的Fc区域融合而成。根据Keros公司官网资料，KER-050属于激活素受体IIA型（ActRIIA）融合蛋白，旨在选择性抑制TGF-β配体，包括激活素A。激活素A属于TGF-β超家族成员，它的升高与骨丢失、转移和骨髓受损增加有关。KER-050被设计为结合并抑制激活素A，具有通过靶向多个细胞系来改善骨髓和恢复正常造血的潜力。

2021年12月，翰森制药与Keros Therapeutics共同宣布就后者主要药物KER-050在中国的独家权益达成战略合作。根据协议，翰森制药将获得该产品在中国内地、香港和澳门地区的开发、生产和商业化独家权益；为此，Keros公司将收到预付款2000万美元，并有望获得开发和商业里程碑付款高达1.705亿美元，以及产品净销售额的分级特许权使用费。

基于已完成的1期临床试验和多项临床前研究的数据，Keros公司认为KER-050有潜力通过在造血中的细胞分化和成熟过程中发挥作用，增加红细胞和血小板的产生，同时改善骨骼健康和质量。根据ClinicalTrials网站，KER-050正在被开发用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）患者，相关临床试验均已进展至2期临床阶段。