本导基因创新地贫疗法获批临床

1月3日，本导基因宣布该公司BD211注射液临床试验申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）默示许可。BD211是一款基于本导基因下一代慢病毒载体平台开发的基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物。

β-地中海贫血是一种β珠蛋白基因突变引起的遗传性血液疾病。长期以来，地贫缺少一种一次治疗、终身受用的疗法。近年来，基因治疗的发展为β-地贫患者带来了希望。β-地中海贫血的基因治疗主要有两种策略：一是基因编辑，通过CRISPR激活γ珠蛋白表达；二是基因补偿，通过向自体造血干细胞中导入功能正常的β珠蛋白基因来增加正常血红蛋白的合成。基因补偿策略从原理上更加接近人体的正常生理状况，在某些情况下具有独特的优势。

本导基因“BD211自体CD34+造血干细胞注射液”是基于该公司下一代慢病毒载体平台BDlenti研发基因修饰自体造血干细胞地中海贫血治疗药物，属于基因补偿治疗产品。根据本导基因新闻稿介绍，BD211通过一系列优化技术，高效表达β珠蛋白，对β0/β0、β0/β+等多种基因型地贫有效，能更好的还原正常人体的血红蛋白的状况；添加了安全保护的绝缘子序列，进一步提高产品进入人体后的安全性。研究者发起的临床研究（IIT）显示，两例β0/β0地贫患者均摆脱了输血依赖，随访时间超过两年，初步验证了BD211的有效性和安全性。