CRISPR/Cas9基因编辑疗法获FDA批准治疗β地中海贫血

1月16日，CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogene autotemcel（exa-cel，商品名：Casgevy）用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。

这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象（VOC）镰状细胞病（SCD）后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月，该产品在英国首次获批上市，成为全球一个获批上市的CRISPR/Cas9基因编辑疗法。

Exa-cel是一款自体细胞疗法，利用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外对来自患者的造血干细胞进行编辑，使血红细胞产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是携带氧气的血红蛋白的一种形式，在出生时自然存在，随着婴儿的长大，血液中的血红蛋白转换为成人形式的血红蛋白。此前，FDA曾授予exa-cel治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的再生医学先进疗法认定、快速通道资格、孤儿药资格和罕见儿科疾病认定。

来源：CRISPR公司官网

Exa-cel起初由CRISPR Therapeutics开发。2015年，CRISPR与Vertex达成战略研究合作，使用CRISPR/cas9基因编辑技术发现和开发新的遗传性疾病治疗方法。根据修订后的协议，Vertex负责exa-cel的全球开发、制造和商业化，并与CRISPR在全球范围内以60/40的比例分摊项目成本和利润。

根据医药魔方数据库，目前全球有254款基因编辑疗法在研，不过仅exa-cel一款产品上市，绝大多数仍处于临床前和早期临床开发阶段。血液病、神经系统疾病和眼科疾病是这些基因编辑疗法主要开发的方向。

回到国内，本导基因、邦耀生物、瑞风生物、中因科技、博雅辑因、尧唐生物、正序生物等公司也有基因编辑疗法均进入临床研究阶段。