至善唯新rAAV基因疗法获批临床，针对法布雷病！

1月31日，至善唯新宣布，该公司自主研发的法布雷病基因治疗产品ZS805注射液已获中国国家药监局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，即将开展临床1/2期试验。公开资料显示，ZS805是一款rAAV基因治疗1类新药。

截图来源：CDE官网

法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体蓄积病。其病因为α-半乳糖苷酶A基因突变，基因产物结构和功能异常，使得代谢底物鞘氨醇三聚己糖苷和相关鞘糖脂在心、肾、肺、眼、脑和皮肤等多种器官的神经及血管组织细胞中堆积，导致心室肥厚、肾衰、脑卒中、外周神经疼痛等病症发生。心肌病变是导致法布雷病患者死亡的主要原因。目前，该疾病的传统治疗方案为酶替代疗法，患者需要每两周输注一次阿加糖酶且终身治疗，对其正常生活、工作、学习影响很大。

据至善唯新新闻稿介绍，ZS805作为一款rAAV基因治疗药物，其基因表达盒框架搭载了该公司自主研发的肝脏特异启动子和信号肽序列优化后的α-半乳糖苷酶A基因，保证了α-半乳糖苷酶A蛋白在肝脏细胞中特异表达并高效分泌，提高了药物的安全性与有效性。此外，为确保更多患者能够得到有效治疗，至善唯新挑选了适合中国人群的AAV载体血清型。

经过动物模型评价，ZS805表达的α-半乳糖苷酶A蛋白在心、肾等疾病相关器官的分布优于同类产品。在研究者发起的临床研究（IIT）中，已有2例患者入组接受ZS805基因治疗，目前接受治疗的患者整体状态良好，各项指标获得改善，患者体内的半乳糖苷酶活性已达到正常水平，初步验证了ZS805在人体的安全和有效性。

至善唯新创始人董飚教授此前接受药明康德内容团队采访时表示：“罕见病患者巨大的未满足治疗需求，罕见病的种类大概有7000多种，而其中的许多至今仍无有效的治疗药物，患者的需求非常大。rAAV是目前公认的比较安全的病毒载体，它的有效性、靶向性都非常好，所以非常适合用于开发基因疗法，而rAAV基因疗法的特点也决定了它们有望给罕见病患者的治疗打开一片新天地。”