勃林格殷格翰宣布IL-36R单抗皮下注射剂型在中国获批上市

今日（3月6日），勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布，中国国家药监局（NMPA）已批准罕见皮肤病创新靶向生物制剂佩索利单抗注射液（皮下注射）的上市申请，用于减少12岁及以上青少年（体重≥40kg）和成人的泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。佩索利单抗是一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）的抗体。此前该产品静脉注射制剂已在中国获批用于治疗成人GPP发作。

GPP是一种罕见的皮肤疾病。与寻常银屑病不同，该病临床表现为皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并伴有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作或持续性发作，可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。

佩索利单抗（spesolimab，BI 655130）是一款新型人源化选择性抗体，可阻断IL-36R的激活。IL-36通路是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与GPP等多种自身炎症性疾病的发病机制有关。佩索利单抗可抑制IL-36的信号传导，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除。此前，佩索利单抗静脉注射液已在中国获批用于治疗成人GPP发作。

根据勃林格殷格翰新闻稿，本次佩索利单抗皮下注射制剂在中国获批是基于一项全球多中心、关键性EFFISAYIL2临床研究。该研究评估了皮下注射佩索利单抗作为维持治疗，在青少年和成人中减少GPP发作和持续控制GPP症状的有效性和安全性。研究显示，与安慰剂治疗相比，佩索利单抗皮下注射制剂能显著降低GPP发作风险84%长达48周。此外，该试验纳入123名患者，试验证明接受高剂量组的患者在接受治疗4周后没有出现GPP发作。

浙江大学医学院附属第二医院皮肤科主任、EFFISAYIL2临床试验中国首席研究者郑敏教授表示，很高兴能与全球专家一起参与EFFISAYIL2临床研究，中国贡献了该研究将近20%的受试者。结合此前已获批的治疗GPP发作适应症，佩索利单抗减少发作适应症的获批为GPP患者提供了安全有效的全周期疾病管理方案，让患者远离GPP反复发作带来的身心困扰。期待治疗疾病发作结合减少发作治疗能为患者提供“双重保护”，更好地守护GPP患者的身心健康。