FDA批准治疗CLL/SLL的CAR-T细胞疗法

3月14日，百时美施贵宝（BMS）宣布，美国FDA已加速批准Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者，这些患者此前至少接受了两种治疗，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。
新闻稿显示，Breyanzi是一个获FDA批准用于治疗CLL/SLL的CAR-T细胞疗法。

该批准主要基于TRANSCEND CLL 004研究数据。这是一项开放标签、单臂、多中心的I/II期临床试验，旨在评估Breyanzi在复发或难治性CLL/SLL患者中的疗效和安全性。

结果显示，Breyanzi治疗后有20%患者达到完全缓解（CR）(95% CI: 11.1-31.8)。达到CR的患者中，在数据截止时未达到中位反应持续时间(95% CI: 15个月-NR)。

在所有应答者中(ORR = 45%，95% CI: 32.3-57.5)，中位反应持续时间为35.3个月(95% CI: 12.4-NR)。在接受Breyanzi治疗并达到CR的患者中，观察到微小残留病灶(MRD)阴性率很高，血液中MRD阴性率为100% (95% CI: 75.3-100)，骨髓中MRD阴性率为92.3% (95% CI: 64-99.8)。

安全性方面，没有观察到新的安全信号。研究中出现的细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统不良事件(NEs)大多为低级别。

Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，2021年2月在美国获批上市，用于治疗接受过两种或多种系统治疗的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括未另有说明的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤和3B级FL。

今年1月底，Breyanzi用于治疗接受过BTK抑制剂治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）和套细胞淋巴瘤（MCL）成年患者的两项补充生物制品许可申请（sBLA）已获FDA受理和优先审评，PDUFA日期分别为2024年5月23日和2024年5月31日。

根据BMS财报，Breyanzi在2023年销售收入3.64亿美元。