睿健医药眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格

3月21日，睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001获美国FDA授予孤儿药资格。该产品针对视网膜色素变性系列适应症，是睿健医药团队依托“AI+化学诱导”平台开发的诱导多能干细胞（iPSC）来源的眼科通用型细胞治疗产品。

视网膜色素变性（RP）是一种遗传性眼科疾病。该病的症状包括夜盲、周边视野缺损等，后者逐渐恶化，可能逐渐导致管视角（视野狭隘），甚至完全失明。RP可由相关超过50种基因任一变异引起，发病机制主要归于眼底视杆细胞进行性缺失及视锥细胞缺失。目前临床上尚无治疗RP的有效方法。

睿健医药是全球较早将“AI+化学诱导”应用于细胞特定功能改造的Biotech公司之一，在这一独特的平台上建立了丰富的通用型iPSC产品管线，旨在为以帕金森病为代表的神经退行性疾病、失明等“无法治愈”的疾病开发通用型细胞治疗产品，并提供新的治疗方案。

睿健医药首席执行官（CEO）魏君博士此前接受药明康德内容团队采访时介绍，iPSC细胞药物研发领域前仍然存在许多挑战。以iPSC来源的衍生细胞治疗为例，具有代表性的安全性问题，是如何实现高效、准确的功能细胞转化；与工艺紧密联系的是产品可及性问题，如何研发并生产大多数家庭可负担的细胞治疗产品，是目前该领域另一大挑战。他们公司相信“AI+化学诱导”平台可以解决上述问题，并为其他目前尚无实质性治愈方案的疾病提供“普惠性”药物。

据悉，睿健医药基于“AI+化学诱导”作为细胞精细功能定向改造的开发平台，通过精准的差异性分析，确定衍生细胞的诱导方案，实现诱导多能干细胞的高效转化，为成药性护航。

“AI+化学诱导”诱导平台的优势已经得到了临床阶段的验证，基于该平台的首款通用型细胞治疗产品NouvNeu001作为帕金森领域通用型化学诱导产品已经进入临床研究阶段，目前已在注册临床试验中获得了良好的药效及安全性数据。本次，基于该平台的眼科通用型细胞治疗产品NouvSight001获FDA孤儿药资格，意味着睿健医药取得的又一重要进展。