驯鹿生物CAR-T产品在美国获批临床，针对自免疾病！

4月5日，驯鹿生物宣布，其自主研发的全人源靶向BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）新药临床试验申请（IND）获美国FDA默示许可，拟用于治疗难治性全身型重症肌无力（gMG）。该产品此项适应症中国IND于今年1月份已获中国NMPA批准。

重症肌无力（MG）是一种由自身抗体介导的神经肌肉接头传递障碍疾病，主要临床表现为局部或全身肌肉的肌力下降，可累及眼肌、呼吸肌、四肢肌等重要肌群，对患者的生活质量产生巨大的负面影响，且肌无力危象导致的吞咽或呼吸困难会危及生命。MG的主要致病抗体包括乙酰胆碱受体（AChR）、肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）及低密度脂蛋白受体相关蛋白4（LRP4）抗体。

此前，一项研究者发起的探索性临床研究评价了伊基奥仑赛注射液治疗复发/难治性抗体介导的神经系统特发性炎症性疾病的安全性和有效性。该研究中入组了2例难治性MG受试者，其中1例受试者为33岁女性，AChR-IgG和Titin-IgG阳性，入组前21个月接受了胸腺切除术治疗，经胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂及靶向CD20单抗治疗仍未达到临床缓解；另1例受试者为60岁女性，MuSK-IgG4阳性，20年病史，既往接受过激素、免疫抑制剂、靶向CD20单抗等多种治疗无效。2例受试者分别接受了1.0×106CAR-T/Kg的伊基奥仑赛注射液单次回输治疗。

该研究结果今年2月在国际学术期刊EMBO Molecular Medicine正式发表。有效性数据显示，2例受试者的临床症状持续改善超过18个月。安全性方面，2例受试者中，仅1例受试者发生了1级的细胞因子释放综合征（CRS），未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），≥3级的血细胞减少均在回输后4周内恢复。相较于在多发性骨髓瘤适应症研究中的安全性谱，未发现新的安全性风险，且安全性更优。

本项临床研究的主要研究者，华中科技大学同济医学院附属同济医院王伟教授表示：“自身免疫疾病现有治疗手段有限，难以治愈，反复发作，会给患者及家属带来身体上和心理上的极大负担。我们和驯鹿生物合作，率先将BCMA CAR-T这一先进的细胞疗法应用到包括MG在内的多种严重的自身免疫疾病中，并取得了非常好的临床疗效，在国际权威学术期刊发表了多篇研究论文。此次伊基奥仑赛注射液自免适应症重症肌无力美国IND的获批，代表了FDA对于我们研究方向具有的潜在临床价值的又一次肯定。我们将进一步探索BCMA CAR-T在更多难治性自身免疫性疾病的应用。”

驯鹿生物创始人兼首席执行官张金华女士表示，很高兴伊基奥仑赛注射液重症肌无力适应症在美国获批临床。这是驯鹿在美国取得的CAR-T应用在自免领域的临床批件。驯鹿生物将积极推进伊基奥仑赛在美国的临床进程，为全球的重症肌无力病人提供更高效、持久的治疗方案。