治疗肝癌，和誉医药FGFR4抑制剂获FDA孤儿药资格

今日（4月25日），和誉医药宣布，其自主研发的高选择性小分子FGFR4抑制剂依帕戈替尼（irpagratinib/ABSK011）获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗肝细胞癌（HCC ）。

据世界卫生组织（WHO）的国际癌症研究机构（IARC）统计，2020年原发性肝癌是全球范围内发病率排名第6位的恶性肿瘤，每年新发病例数达90.6万人，病死83.0万人。IARC预测，至2040年，肝癌的新发病例及死亡病例将进一步增加。HCC作为主要的肝癌分型，占原发性肝癌的85%~90%。HCC恶性程度高，大约30%的HCC存在FGFR4异常高表达且预后差，现有治疗手段不能满足长久的生存获益。

依帕戈替尼是一款具有高选择性的FGFR4小分子抑制剂，拟用于治疗晚期实体瘤，尤其是存在FGFR4信号通路异常（如配体FGF19扩增/过表达，FGFR4突变/扩增/融合等）的晚期HCC、胆管癌、乳腺癌等。依帕戈替尼已经表现出了更好的效力和抗肿瘤疗效，并在临床前研究中具有良好的物理化学性质。

在2023年欧洲肿瘤学会（ESMO）年会上，和誉医药发布了关于依帕戈替尼的新临床数据。其在经治的FGF19过表达肝细胞癌患者中展现出优异的初步疗效和安全性，其中在BID（每日两次）给药队列的经治受试者中客观缓解率（ORR）达40.7%，显著超越此前全球范围内进入临床的多个FGFR4抑制剂。