一款血友病RNAi疗法申报上市

2024-05-09  来源：医药魔方Info

5月7日，CDE网站显示，赛诺菲的RNAi疗法Fitusiran在国内申报上市，用于治疗血友病。该产品是赛诺菲管线中第一款申报上市的RNAi疗法，也是血友病领域首款RNAi疗法。


Fitusiran是Alnylam Pharmaceuticals开发的一款靶向抗凝血酶III（AT III）的RNAi疗法。2014年1月，赛诺菲以7亿美元收购了该公司12%的股份，获得了包括Fitusiran在内的4款RNAi疗法的权益。目前，赛诺菲仅拥有Fitusiran和Revusiran的权益。

截至今日，Fitusiran已完成3项III期研究：ATLAS-PPX、ATLAS-INH和ATLAS-A/B。

在ATLAS-PPX研究中，65例血友病A/B患者由接受旁路制剂（BPA）或凝血因子浓缩物（CFC）治疗转换为接受Fitusiran（80mg，皮下注射，每月1次）治疗后，年化出血率（ABR）为0%。

在ATLAS-INH研究中，相比于BPA组（n=19），Fitusiran组（n=38）患者的ABR降低了90.8%（18.1% vs. 1.7%）。

在ATLAS-A/B研究中，相比于CFC组（n=40），Fitusiran组（n=80）患者的ABR显著降低（31.0% vs. 3.1%）。

声明：本文版权归原作者所有，转载文章仅为传播更多信息，如作者信息标记有误，或侵犯您的版权，请联系我们，我们将在及时修改或删除内容，联系邮箱：marketing@360worldcare.com