AAV基因疗法治疗“渐冻症”，瑞吉康这款新药获批临床！

5月9日，瑞吉康宣布其1类新药RJK002注射液获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验默示许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（简称“ALS”，也称“渐冻症”）。RJK002是一款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。

截图来源：CDE官网

渐冻症是一种进行性神经退行性疾病，患者确诊后的生存期通常只有3-5年时间，目前在临床上无有效治疗方案。近年来的大量研究表明，包括渐冻症在内的神经退行性疾病具有共同病理特征——多种蛋白质异常聚集，解决蛋白质异常聚集成为神经退行性疾病药物研发的新趋势。

根据瑞吉康新闻稿，该公司的RJK系列药物可“溶解”已经聚集的病原蛋白，阻滞异常聚集蛋白的进一步形成，恢复生物体内蛋白质“相分离”平衡，从而恢复神经元细胞功能，实现对神经退行性疾病的治疗。

在临床前渐冻症模型动物实验中，RJK002获得了显著的神经元保护和生存期延长的治疗效果，并于去年10月获美国FDA授予孤儿药资格（ODD）。目前，RJK002在中国的多中心IIT研究（研究者发起的临床研究）正在有序进行中，1期临床试验即将启动。此外，瑞吉康也在积极准备RJK002美国临床试验申请（IND）。

基于生物系统内蛋白质相分离调节机制，瑞吉康开发了一系列创新药物管线。除了渐冻症外，其产品管线还涵盖帕金森病、阿尔茨海默病、白内障、干性眼底黄斑变性、心血管斑块沉积等疾病。根据瑞吉康新闻稿，此次RJK002注射液获批临床标志着瑞吉康对以“渐冻症”为代表的神经退行性疾病的研究从早期研发进入到注册临床试验阶段，并有望开辟退行性疾病药物研发的新路径。