西比曼/阿斯利康公布CAR-T疗法治疗肝癌临床数据

6月4日，西比曼宣布在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头报告的形式公布了C-CAR031首次人体IIT（由研究者发起的临床试验）的初步安全性和有效性结果。报告显示了C-CAR031在经过多线治疗的晚期肝癌（HCC）患者中（先前接受过1-6线治疗）中可控的安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。在中位随访9.03个月时，在所有剂量水平（DLs）的患者中实现了91.3%的疾病控制率（DCR）和56.5%的客观缓解率（ORR），在DL4的患者中，ORR为75.0%。

C-CAR031为一款新型GPC3靶向CAR-T，基于西比曼和阿斯利康（AstraZeneca）的联合开发协议在中国共同开发。本次公布的1期临床研究目前正在中国进行，旨在评估C-CAR031注射液在不可切除肝细胞癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。截至2024年3月14日，共有24例患者接受了4个剂量水平（DL）的C-CAR031输注。83.3%（20/24例）的患者具有肝外转移病灶。既往接受治疗线数的中位数为3.5（范围：1～6）。

研究数据显示，截至2024年3月14日，研究中有24名患者中的23名符合有效性评估的条件。在91.3%的患者中观察到肿瘤减小，包括肝内和肝外病灶，中位减小幅度为42.2%（范围，-28.1%至94.4%）。DCR为91.3%，所有DLs患者的ORR为56.5%。在DL4中，ORR为75.0%。中位随访9.03个月时，中位总生存期（mOS）的Kaplan-Meier估计值为11.14个月。

此外，研究中未观察到剂量限制性毒性或免疫效应细胞相关的神经毒性综合征（ICANS）。细胞因子释放综合征（CRS）在22名（91.7%）患者中观察到，其中大多数（87.5%）为1/2级CRS，仅1名（4.2%）为3级CRS。

西比曼生物董事长兼首席执行官刘必佐先生表示，他们对C-CAR031在晚期肝细胞癌患者中的首次临床结果感到鼓舞。今天呈现的早期数据提供了令人信服的概念验证，有望重新定义HCC和其他GPC3表达实体肿瘤的治疗模式。