迪哲医药JAK1抑制剂「戈利昔替尼」在中国获批

今日（6月19日），迪哲医药宣布，该公司自主研发的1类新药高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼胶囊（商品名：高瑞哲）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，单药适用于既往至少接受过一线系统性治疗的复发或难治的外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。迪哲医药新闻稿指出，这也是一个获批用于治疗PTCL的JAK1抑制剂。

PTCL是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率较低。一线治疗后缓解的患者存在极高复发风险，r/r PTCL患者的生存预后极差。然后，针对这一群体的既往单药治疗效果极为有限，并且该领域在中国近十年没有创新药上市，患者亟需新的治疗选择。

迪哲医药专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新疗法的研究、开发和商业化，其在研究中发现并验证了JAK-STAT通路是治疗PTCL的高潜力干预靶点，并基于此开发了高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼。根据迪哲医药新闻稿，戈利昔替尼独特的“两氢键一盐桥”创新分子结构设计，使其对JAK1的选择性高于对JAK家族其它成员200-400倍，从而可以在大幅提升PTCL 治疗效果的同时确保更好的临床治疗安全性。

2023年9月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）将戈利昔替尼的上市申请纳入了优先审评，用于r/r PTCL的治疗，这也是该药本次获批的适应症。

截图来源：CDE官网

戈利昔替尼胶囊此次获批是基于全球关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 Part B、JACKPOT8B），该研究旨在评估戈利昔替尼胶囊治疗r/r PTCL的疗效和安全性，研究的主要终点为独立影像评估委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）。该研究结果已在2023年第65届美国血液学会（ASH）年会上以口头报告形式公布，并同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》（Lancet Oncology）。

研究数据显示，戈利昔替尼胶囊单药治疗r/r PTCL在缓解率、不同亚型PTCL患者以及生存期方面均表现出了优异的效果：

经IRC确认的ORR达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，均是既往靶向治疗方案近2倍；

在不同亚型PTCL中均观察到肿瘤缓解，满足了既往药物无法覆盖的PTCL亚型的治疗需求；

中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月（现有其它疗法的DoR小于12个月）。

JACKPOT8研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示：戈利昔替尼具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是唯一在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂。戈利昔替尼具有使PTCL全亚型获益的潜质，单药治疗r/r PTCL ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月，它的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。

迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：戈利昔替尼作为全球首个且唯一治疗PTCL的高选择性JAK1抑制剂，也是迪哲医药在一年内成功上市的第2款源头创新药。凭借全新作用机制，戈利昔替尼能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。

根据迪哲医药新闻稿，国际多中心关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8B）正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展。2022年2月，美国FDA已授予戈利昔替尼快速通道资格，用于治疗r/r PTCL。迪哲医药在新闻稿中表示，该公司也将加速戈利昔替尼的全球研发进程，力争早日为全世界更多患者提供更优治疗选择。

作为迪哲医药的CDMO合作伙伴，药明康德子公司合全药业赋能了戈利昔替尼的成功开发。据悉，合全药业提供了涵盖原料药与制剂的研发、生产、分析等一体化支持，并于2024年1月顺利通过了NMPA对戈利昔替尼的上市批准前检查（PAI, Pre-Approval Inspection），为该款新药早日在中国获批上市提供了强有力的保障。未来，合全药业还将继续为戈利昔替尼提供商业化供应服务。