突破性血友病B基因治疗新药拟纳入优先审评

7月25日，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）新公示，信念医药和武田（Takeda）的基因治疗药物BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请拟纳入优先审评。就在一天前，两家公司刚刚宣布这款疗法的上市申请。此次拟纳入优先审评，意味着BBM-H901注射液有望加速在中国的获批上市进程。

来源：CDE官网截图

BBM-H901注射液是信念医药研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。该产品以静脉给药的方式将人凝血因子Ⅸ（FIX）基因导入血友病B患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防血友病B成年患者出血。2022年，BBM-H901注射液被NMPA纳入突破性治疗品种。

早前，一项由研究者发起的临床研究（IIT）的研究结果表明，长期随访3.0-4.5年期间，9例受试者FIX持续稳定较高表达，未发生出血事件，年化出血率（ABR）为0，且完全停止了外源性FIX产品的替代治疗。该研究先后发表于《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，并在2024国际血栓与止血学会大会上以口头报告展示。

日前，信念医药和武田刚刚宣布BBM-H901注射液的新药上市申请已获得CDE受理。此次上市申请是基于BBM-H901注射液的一项多中心、单臂、开放、单次给药注册临床研究，旨在评估单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子Ⅸ（FⅨ）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和有效性。截至目前，其3期确证性研究阶段的所有受试者均已完成给药后52周访视，该注册研究的安全性和有效性均达到预期。

公开信息显示，2023年武田中国宣布与信念医药达成血友病B领域独家商业化合作，以加速推动BBM-H901注射液的商业化进程。未来武田中国将负责BBM-H901注射液在中国内地、中国香港和中国澳门地区的商业化推广工作。

血友病B（也称B型血友病）是血友病的第二大常见形式。血友病是一种罕见疾病，通常是先天遗传性，会因缺乏足够的凝血蛋白（凝血因子）而导致血液无法正常凝结。在中国，血友病B患者群体仍然存在未被满足的医疗需求。期待这款药物能够早日为血友病B患者带来新的治疗选择。