武田血友病新药「伏尼凝血素α」在中国获批上市

今日（8月5日），中国国家药监局（NMPA）官网新公示，武田（Takeda）申报的注射用vonicog alfa（注射用伏尼凝血素α）上市申请已获得批准。根据武田发布的公开资料，注射用vonicog alfa是一款重组血管性血友病因子，本次在中国获批的适应症为用于血管性血友病成人患者（18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。

图片截图来源：NMPA官网

血管性血友病是常见的遗传性出血性疾病之一，主要是由于血管性血友病因子（VWF）基因突变引起血浆中的血管性血友病因子数量减少或质量异常。当血管性血友病因子发生功能障碍或缺乏时，血液无法有效凝固，患者会出现不同程度的出血表现，严重者可发生内脏出血。此外，需要接受手术的血管性血友病患者面临着更高的出血风险以及发生血栓等并发症风险，亟需更高效的出血管理方案以满足患者迫切临床治疗需求。

作为人体重要的血浆成分之一，血管性血友病因子具有介导血小板黏附至血管损伤部位，以及作为凝血因子Ⅷ（FⅧ）的载体，具有稳定凝血因子Ⅷ的作用。注射用vonicog alfa正是一款重组血管性血友病因子。它包含完整的VWF多聚体，含有超大多聚体，半衰期长，可有效实现血管性血友病的替代治疗，并为患者提供个性化的出血控制方法。

根据武田早前发布的新闻稿，注射用vonicog alfa已在美国、加拿大、英国、瑞士、澳大利亚和日本等地获批上市，用于血管性血友病成人患者的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。2023年1月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理了注射用vonicog alfa的上市申请，并将其纳入优先审评，用于诊断为血管性血友病的成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。

注射用vonicog alfa的治疗效果已在临床试验中得到验证。在3期按需治疗临床试验中，研究人员评估了注射用vonicog alfa针对血管性血友病成人患者的止血疗效，并研究了该产品联合或不联合重组凝血因子FVIII的不同给药策略按需治疗和出血事件控制情况。试验数据显示，所有注射用vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的受试者出血事件均得到控制，疗效评分为极好或良好，且所有严重程度的出血事件均得到控制。

在另一项前瞻性、开放性、多中心试验中，研究人员也评估了重度血管性血友病成人患者择期外科手术中，注射用vonicog alfa联用或不联用重组凝血因子FVIII的止血效果和安全性。试验结果显示，受试者在大手术和小手术的总体止血疗效为100%（15/15）。其中，60%手术总体止血疗效为极好，40%手术总体止血疗效为良好。