诺诚健华「奥布替尼片」新适应症申报上市

今日（8月21日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网新公示，由诺诚健华申报的新型BTK抑制剂奥布替尼片的新适应症上市申请获得CDE受理。根据诺诚健华昨日刚刚发布的2024年中期业绩报告，该公司正在加速推进奥布替尼一线适应症的注册临床试验和新药上市申请，包括CLL/SLL、MCL、DLBCL。

图片来源：CDE官网

奥布替尼是诺诚健华研发的一款不可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可用于治疗淋巴瘤及自身免疫性疾病。2020年12月，奥布替尼在中国获批用于治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、以及复发/难治性套细胞淋巴瘤（MCL）两项适应症。2023年4月，奥布替尼获批用于既往至少接受过一次治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）患者。除此之外，诺诚健华正在中国和美国开展奥布替尼单药或联合用药的多中心、多适应症临床试验，如一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）MCD 亚型等适应症。

根据诺诚健华2024年中期报告中的管线信息推测，奥布替尼本次申报上市的新适应症可能为1L CLL/SLL。

截图来源：诺诚健华2024年半年度报告

在2023年美国血液学会（ASH）年会上，诺诚健华公布了奥布替尼、氟达拉滨、环磷酰胺和抗CD20单抗奥妥珠单抗（OFCG）一线治疗CLL患者的一项研究者发起的临床试验 (cwCLL-001研究）数据。结果显示，共计19例患者完成了3个周期的OFCG治疗并可进行评估。75%（15/20）的患者达到外周血MRD阴性，57.9%（11/19）的患者达到骨髓MRD阴性，ORR和CR率分别为100%和38.9%。16例患者完成了6个周期治疗，其中14例可评估的患者在第4-6周期内均获得了更深层次的缓解，外周血MRD阴性率和骨髓MRD阴性率分别为100%和85.7%，ORR和CR率分别为100%和57.1%（8/14）。总体而言，OFCG表现出良好的安全性。研究结果初步表明OFCG有限治疗方案可为初治CLL患者带来快速且深层次的缓解，并具有良好的安全性。

奥布替尼还曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于既往至少接受过一次治疗的套细胞淋巴瘤（r/r MCL）。奥布替尼早前披露，该研究已完成患者入组，预计2024年第三季度向美国FDA递交NDA上市申请。

除了血液肿瘤适应症，奥布替尼针对自身免疫疾病的广泛研究也在进行中。公开资料显示，奥布替尼治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）已启动3期注册临床；奥布替尼治疗多发性硬化（MS）的全球2期临床研究，以及在中国治疗系统性红斑狼疮（SLE）2期研究都已获得概念验证（PoC），奥布替尼治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的2期临床试验正在进行中。