新一代CAR-T疗法已进入临床开发

Arsenal Biosciences（ArsenalBio）公司日前宣布完成了3.25亿美元的C轮融资。融资获得的资金将用于推进ArsenalBio核心项目的开发。该公司将继续基于其专有的T细胞工程化技术构建治疗癌症的研发管线。资金还将用于推动创新，开发发现新型细胞疗法的工具。

ArsenalBio旨在利用基于CRISPR的基因编辑对T细胞进行重新编程，在提高T细胞抗癌活性的同时，降低其潜在毒性。该公司名为CITE的技术平台基于CRISPR基因编辑，将基因工程改造所需的元件精准插入到T细胞11号染色体的特定位置，从而降低了病毒载体介导的随机插入所可能带来的突变风险。

ArsenalBio公司对T细胞的重新编程包括引入逻辑门控（logic gate）元件，这种元件让生成的CAR-T细胞只有在识别肿瘤细胞表面表达的两种不同蛋白时才会激活，进一步提高了T细胞疗法的特异性。此外，该公司的技术平台还能够引入克服肿瘤微环境、提高细胞持久性和增强肿瘤炎症反应的多种元件，从而提高T细胞疗法的效力和持久性。

▲ArsenalBio研发管线中的在研疗法具有多种增强T细胞效力、安全性和持久性的机制（图片来源：ArsenalBio公司官网）

ArsenalBio的研发管线中包含了用于治疗卵巢癌、肾癌和前列腺癌的在研疗法。其中，治疗透明细胞肾细胞癌的在研疗法AB-2100日前已经完成1/2期临床试验的首位患者给药。这款疗法已经获得美国FDA授予的快速通道资格。