合源生物「纳基奥仑赛」获批临床，针对系统性红斑狼疮

10月11日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网新公示，合源生物纳基奥仑赛注射液获批一项临床试验默示许可，针对适应症为难治性系统性红斑狼疮相关的免疫性血小板减少症（SLE-ITP）。纳基奥仑赛为靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液。根据合源生物新闻稿，这也是该产品在自身免疫性疾病治疗领域获得的第一张IND批件。

今年7月，《新英格兰医学杂志》 (NEJM）在线发表了该产品治疗SLE-ITP的研究论文，展现了其良好并持久的疗效和安全性。根据合源生物此前新闻稿介绍，这也是全球范围内首次将CD19 CAR-T细胞疗法应用于SLE-ITP的治疗。

截图来源：CDE官网

纳基奥仑赛注射液（CNCT19）是靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，于2023年11月获NMPA正式批准上市，用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）。今年9月，该产品的第二项上市申请也获得CDE受理，用于治疗经过二线及以上系统性治疗后复发或难治性达B细胞淋巴瘤。

近年来，CAR-T细胞疗法用于自身免疫性疾病正在成为一个有潜力的研究方向，被行业关注。合源生物也在探索纳基奥仑赛在自身免疫疾病领域的潜力。（相关阅读：新篇章！盘点中国10多款自身免疫CAR-T管线）

系统性红斑狼疮（SLE）即是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害。SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中占16%，其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳，此类患者预后不佳，长期存在重要脏器出血风险，是SLE治疗中的一大难点。

根据ClinicalTrials官网，合源生物正在中国开展一项纳基奥仑赛治疗难治性自身免疫性疾病的1期探索性临床研究，评价该产品在难治性系统性红斑狼疮（狼疮性肾炎、免疫性血小板减少症）、难治性ANCN相关性血管炎和难治性皮肌炎患者中的安全性和耐受性；以及另一项研究者发起的临床研究（IIT），旨在评估纳基奥仑赛治疗以活动性狼疮性肾炎或活动性免疫性血小板减少症为表现的难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的安全性和初步疗效。

今年7月，《新英格兰医学杂志》 (NEJM）在线发表了纳基奥仑赛治疗SLE-ITP的研究论文。这篇文章报道了一例女性患者。研究表明，纳基奥仑赛注射液回输后CAR-T细胞在患者体内扩增良好，回输第28天血液中CD19阳性B细胞被清除，第三个月时B细胞重建。血小板计数治疗后的六个月内持续上升，由4×109/L上升到第一个月时的29×109/L 、第三个月75×109/L、第六个月109×109/L，达到临床完全缓解，且患者停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。

本次纳基奥仑赛获批临床研究默示许可，意味着该产品即将在中国开展针对自身免疫性疾病的注册性临床研究。