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石药集团CAR-T疗法再获批临床,针对重症肌无力
2024-10-28 来源:医药观澜
10月25日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网新公示,石药集团1类新药SYS6020注射液获得一项新的临床试验默示许可,拟开发治疗难治性全身型重症肌无力。公开资料显示,SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液,也是石药集团布局的一个细胞治疗在研产品。该产品此前治疗系统性红斑狼疮适应症已经获批临床,本次是该产品再次获得自身免疫疾病IND许可。
截图来源:CDE官网
重症肌无力是一种由自身抗体介导的、神经肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。该病由自身抗体结合并启动补体级联反应,导致膜攻击复合物的形成,从而产生神经肌肉接头的损害和肌无力的症状。尽管当前有多种药物可用以改善症状,但是部分患者仍反复发生重症肌无力症状,不得不住院进行挽救性治疗。这些患者迫切需要新的治疗选择。
CAR-T细胞治疗可以深度耗竭患者体内的BCMA阳性的B细胞和浆细胞,从而长时间显著改善临床症状,减少甚至停用免疫抑制剂以及胆碱酯酶抑制剂,从而显著提高生存质量。
据石药集团公开资料介绍,SYS6020作为一款基于mRNA-LNP的细胞治疗产品,可通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR,进而靶向识别患者体内BCMA阳性的B细胞和浆细胞并对其进行杀灭,阻止有害的自身抗体产生,从而达到治疗目的。与传统CAR-T产品相比,SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险,以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。
今年6月,SYS6020在中国获批临床,拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。临床前研究显示,它可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞,并具有良好安全性和有效性。今年8月,该产品治疗难治性活动性系统性红斑狼疮再次获得临床试验默示许可。
根据石药集团公告介绍,在重症肌无力领域获批临床,是石药集团在细胞治疗领域的又一个重要进展。该公司将进一步推进SYS6020在肿瘤、自身免疫性结缔组织疾病、神经肌肉自身免疫疾病领域的开发,以期为更多患者带来临床获益。
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