金赛药业长效生长激素获批治疗特发性身材矮小

今日（11月6日），长春高新发布公告宣布，其子公司金赛药业的聚乙二醇重组人生长激素注射液（简称“长效生长激素”）新适应症获中国NMPA批准，用于治疗特发性身材矮小（ISS）。作为一款改良型、长效重组人生长激素，该产品的注射频次为每周一次，有望提高患儿的用药依从性。

特发性身材矮小是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差（SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。

根据金赛药业公开资料介绍，聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）是由大肠杆菌表达的重组人生长激素（rhGH），通过其氨基末端连接到40kDa的支链亲水性聚乙二醇（PEG）残基上，PEG化增大了rhGH有效体积，延长了药物在体内的滞留时间，半衰期达32小时，为短效GH的16倍，实现一周一次给药方式。同时，PEG形成的空间阻碍对生长激素形成一种保护作用，生长激素不易被酶水解，提升稳定性。该产品此前已经在中国获批治疗生长激素缺乏症，以及用于性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍。

根据长春高新公告介绍，长效生长激素在中国国内特发性身材矮小患儿中开展的临床试验结果证实，采用长效生长激素治疗显著改善患儿身高标准差积分，且安全性和耐受性良好。该产品有效填补了目前特发性身材矮小治疗领域未被满足的临床需求。