加速AAV基因疗法研发第一三共获得Ultragenyx技术许可_基因疗法

日前，第一三共宣布与Ultragenyx Pharmacetical达成了价值近3亿美元的非排他性许可协议，将合作促进基因疗法产品的开发和生产。

合作协议显示，Ultragenyx授予了第一三共基于AAV基因治疗产品的HeLa PCL和HEK293瞬时转染制造技术平台的非专有许可权。受此利好消息影响，在周二收盘时，Ultragenyx的股价接近44.50美元，在周三早盘交易中上涨了近7％，至47.42美元。

第一三共在新闻稿中表示：“目前，我们正在使用AAV载体进行基因治疗药物的发现研究，这是我们实现2025年远景规划之后保持持续增长的主要渠道之一。Ultragenyx的专有技术在质量稳定、生产效率和可批量生产等方面都表现得非常出色。”

作为回报，第一三共将支付1.75亿美元的预付款，并将以每股约60美元的价格购买总值7500万美元的Ultragenyx股票。在完成HeLa PCL和HEK293平台的技术转让后，第一三共将再支付2500万美元，以及采用这两种系统制造产品的净销售额的版税。此外，第一三共还需要支付Ultragenyx与制造技术转让相关的所有费用。

Ultragenyx执行官兼总裁、医学博士Emil D. Kakkis表示：“与第一三共建立合作关系，进一步验证了Ultragenyx基因疗法相关技术的价值，尤其是HeLa细胞系生产平台，我们认为这是具潜力的AAV细胞制造系统。”

去年12月，第一三共在肿瘤学研究领域取得了首胜。其与阿斯利康合作的靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）Enhertu获得FDA加速批准，用于已切除或转移性HER2阳性乳腺癌且曾接受过两种或两种以上抗HER2阳性治疗的患者。这款创新ADC使用了第一三共的DXd ADC技术平台，在ADC的细胞毒性药物和连接子上作出了多种技术创新。2019年3月，阿斯利康与第一三共达成了一项总价值高达69亿美元的免疫肿瘤学合作，共同开发Enhertu。根据协议，阿斯利康和第一三共将共同在全球范围内开发和商业化Enhertu，第一三共则拥有该药在日本市场的专有权。上周，该药已正式获得日本厚生劳动省批准。

参考来源：

1、Daiichi Sankyo inks $200M licensing deal with Ultragenyx to boost gene therapy manufacturing

2、Ultragenyx Enters into Strategic Partnership with Daiichi Sankyo for Gene Therapy Manufacturing Technology

3、Ultragenyx's gene therapy technology finds another interested party

加速AAV基因疗法研发 第一三共获得Ultragenyx技术许可

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