帕金森新药Ongentys获批，运动症状控制更稳定_帕金森

帕金森患者正成为继肿瘤和心血管病之后，中老年人群的“第三大杀手”，严重影响了他们的自理能力和生活质量。

4·11世界帕金森病日刚过不久，美国FDA为帕金森病患者送上一份礼物：批准每日一次的口服药物ONGENTYS(Opicapone)作为左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗，用于处在药物治疗“关闭”期的帕金森病患者。

▲ 帕金森病

帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。全球约有600万名帕金森病患者，其中中国就占了近一半。

帕金森病是由大脑中产生的多巴胺水平低引起的。多巴胺有助于控制大脑区域之间的运动(包括说话、走路和写作)传输信号。随着帕金森氏病的进展，多巴胺下降，导致运动症状加重，包括：运动迟缓，震颤，僵硬，姿势和平衡受损，以及言语和写作困难。

目前，帕金森病尚无治愈方法，临床上控制运动症状的金标准是用左旋多巴替代丢失的多巴胺，来改善患者的运动症状。但随着疾病的进展，左旋多巴的有效性开始加速消减，患者可能在两次服药之间经历“关闭”期，并导致运动波动出现。

在运动波动的“开启”期，药物有效且患者的运动症状得到控制;但在“关闭”期，患者出现运动症状，运动能力明显下降，极大地影响了日常生活。他们亟需一种更稳定的控制运动症状的方法。

▲ COMT抑制剂Ongentys

Ongentys是首款也是目前少有获批的口服、选择性儿茶酚氧位甲基转移酶(COMT)抑制剂，有助于阻断破坏左旋多巴的COMT酶。

Ongentys通过减少左旋多巴在血液中的分解，使更多的左旋多巴可到达大脑，延长其临床疗效，减少药物治疗的“关闭”期时间，增加“开启”期时间，并帮助患者实现运动症状的控制。

Ongentys预计将在今年晚些时候正式在美国上市。

2016年6月，Ongentys获欧盟获批上市，作为左旋多巴/多巴脱羧酶抑制剂制剂的辅助治疗，用于帕金森病成人患者和无法通过这些联合用药来稳定剂量末运动波动的患者。

Ongentys的批准是基于38项临床研究数据，其中包括2项3期临床研究(BIPARK-1和BIPARK-2)，共有超过1000名帕金森病患者接受Ongentys三种不同剂量的治疗，持续14或15周。

两项研究均包括一年的开放标签扩展期。试验数据显示，与安慰剂相比，50mg Ongentys在第14周或第15周时显著缩短了较基线的“关闭期”时间，且患者运动能力正常的“开启”期时间也显著增长，意味着患者可以更好、更稳定地控制运动症状。

Ongentys的获批，为帕金森病患者提供了一种重要的治疗新选择。

▲ 新研究：帕金森病可能始于肠道

近期，《自然遗传学》杂志发表了一项研究，表明来自肠道神经系统的细胞参与了帕金森病的发病，意味着帕金森病可能源于肠道。这为神经和精神疾病新疗法的开发提供了一种新思路。

研究人员分析了来自健康人和不同阶段的帕金森病患者的脑组织的差异，发现一种被称为少突胶质细胞的大脑支持细胞似乎在失去多巴胺能神经元之前就受到了影响，这表明它们在疾病的早期阶段起着关键作用。

随后研究者又发现，肠道神经元在帕金森病中也起着重要作用，支持了帕金森氏病始于肠道这一假说。而动物实验指向少突胶质细胞，证明这些细胞在患者中也受到影响，这表明该结果可能具有临床意义。

期待更多新疗法问世，帮助帕金森病患者有效控制运动症状。